Új lehetőség klinikai készítmények alkalmazására

Az emberi alkalmazásra kerülő gyógyszerekről és egyéb, a gyógyszerpiacot szabályozó törvények módosításáról szóló 2005. évi XCV. törvény 2016. január elsejével bekövetkező módosításának köszönhetően lehetővé válik a gyógyszerek forgalomba hozatali engedélyezése előtti alkalmazása. Ahhoz, hogy jobban megértsük, hogy miért volt szükség ennek a bevezetésére, érdemes röviden áttekinteni azokat a különleges helyzeteket, amikor olyan készítményekkel folytatnak terápiát Magyarországon, amelyek még nem rendelkeznek érvényes forgalomba hozatali engedéllyel sem hazánkban, sem külföldön.

Normál esetben egy hatóanyag akkor válik elérhetővé Magyarországon, ha a klinikai vizsgálatokat követően lezárul a forgalomba hozatali eljárás, és az engedéllyel rendelkező gyógyszer forgalomba kerül. Vannak azonban olyan különleges helyzetek, amikor nincs elég idő arra, hogy ezt a hosszadalmas folyamatot kivárják, ezért speciális engedélyek segítségével kell hozzáférhetővé tenni egyes készítményeket. Hogy milyen engedélyre van ilyenkor szükség, az attól függ, hogy az adott készítmény a gyógyszerré válás melyik fázisánál tart, illetve, hogy elérhető-e itthon vagy csak külföldről.

dreamstime_m_29722155

A gyógyszerek forgalomba hozatali engedélyének egyik feltétele, hogy túljussanak egy sikeres klinikai vizsgálaton. A különösen ritka betegségek esetén azonban előfordulhat, hogy olyan alacsony a betegek száma, hogy nincs lehetőség szabályos klinikai vizsgálat lefolytatására akkor sem, ha a gyógyszer-jelölt hatóanyag igen ígéretes. Különös méltánylást érdemlő betegellátási érdekből az Országos Gyógyszerészeti és Élelmiszer-egészségügyi Intézet (OGYÉI) ezekben az esetekben kivételes forgalomba hozatali engedélyt adhat ki. Ebben az eljárásban a készítmény terápiás hatásossága és kedvező előny/kockázat aránya nem bizonyítható, csak valószínűsíthető, de a megfelelő minőségi és mennyiségi összetételt, illetve az előírt gyártási körülmények betartását igazolni kell. A kiadott engedélyt a hatóság évente felülvizsgálja.

Ideiglenes forgalomba hozatali engedély kiadására van lehetőség azoknak a vizsgálati készítményeknek az esetében, melyek klinikai vizsgálata már elkezdődött, és az eddigi eredmények alapján a terápiás előny/kockázat arányuk is kedvező. Az engedélyt ki lehet adni különös méltánylást érdemlő betegellátási érdekből, valamint olyan esetekben, ha közegészségügyi szempontból kiemelten veszélyes kórokozó, toxin, kémiai anyag vagy nukleáris sugárzás feltételezett vagy igazolt terjedésének megakadályozása a cél. Az ideiglenes forgalomba hozatal egy évre engedélyezhető, ami egy alkalommal újabb egy évre meghosszabbítható.

Az ideiglenes forgalomba hozatali engedélynek azonban van egy nagy hátránya. Csak olyan készítményt tesz elérhetővé, melynek klinikai vizsgálata Magyarországon folyik. Azok a készítmények továbbra is elérhetetlenek maradtak, melyeket külföldön vizsgálnak.

A 2016. január elsején életbe lépő változások ezt a hiányosságot szüntetik meg. Lehetővé válik ugyanis az engedélyezés előtti alkalmazása azoknak a legalább II. fázisú vizsgálatnál tartó készítményeknek is, amelyek vizsgálata olyan országban folyik, ahol a vizsgálatra vonatkozó szabályozás a magyar szabályozással egyenértékű. Az engedélyezés feltétele, hogy a kezelt beteg életet veszélyeztető vagy maradandó károsodást okozó betegségben szenvedjen. A beteg, vagy törvényes képviselőjének megfelelő tájékoztatása és írásos beleegyezése mellett szükséges az is, hogy a gyógyszer gyártója vállalja, hogy az előírt minőségű készítményt térítésmentesen bocsájtja a beteg rendelkezésére. Az engedély iránti kérelemben a kezelőorvosnak be kell mutatnia a kezelés menetét, és meg kell indokolnia a terápia szükségességét, valamint vállalnia kell a kezeléssel járó dokumentációs kötelezettségeket. Az OGYÉI a benyújtott kérelemről alapesetben 21 napon belül, sürgős esetben 3 napon belül dönt, és a döntéseket a honlapján közzéteszi. Az eljárásért igazgatási szolgáltatási díjat nem kell fizetni.

Ennek az új gyógyszeralkalmazási engedélynek a további előnye, hogy akkor is lehet majd kérelmezni, ha a klinikai vizsgálatok már lezárultak. Ebben az esetben mindegy, hogy Magyarországon, vagy egy másik hasonló szabályozással rendelkező államban van folyamatban a forgalomba hozatali engedély iránti eljárás, a gyógyszer elérhetővé válik. A hamarosan hatályba lépő szabályozás segítségével olyan készítmények is elérhetővé válnak a magyar betegek számára, melyeket megfelelő engedélyezési eljárások hiányában nem kaphattak meg. Az eljárásra vonatkozó részletes szabályokat egy később megjelenő miniszteri rendelet tartalmazza majd.