Gyógyszer a súlyos epilepsziás rohamok kezelésére

Mivel a szindróma kevés embert érint (az USA-ban összesen 200.000-et), az FDA az Onfit ritka betegség gyógyszereként tartja számon.

A Lennox-Gestaut szindróma a fejlődésben lévő központiidegrendszer károsodása miatt kialakuló, változatos görcsrohamokkaljellemzett, súlyos, nehezen gyógyítható megbetegedés, amely szinteminden esetben mentális hanyatlással jár. A betegség 1–8 éveskorban alakul ki, és többnyire súlyos agyi károsodás áll a hátterében.Maga a betegség is súlyos lefolyású, legtöbbször gyógyíthatalan, azegész életen át fennáll, és a kezelésekre nem javul. A szindróma afejlődésben lévő idegrendszer különböző kórokokra visszavezethetőkorspecifikus epilepsziás működészavara.

Jellemző a többféle típusú epilepsziás roham jelentkezése a betegnél. Leggyakoribbak a tónusos rohamok, máskor a roham ún. astatikus formában zajlik, amikor hirtelen tónusvesztés következik be, a térdekmegroggyannak, a fej bólint, a gyermek mintegy előreesik, s gyakranmegsérül. Tudatzavar többnyire nincs, azaz a beteg nem veszíti eleszméletét, esetleg olykor elréved rövid ideig (atípusos absence).Előfordulhatnak mioklónusok, vagy éppen az egész testre kiterjedőrángások, generalizált, tónusos-klónusos görcsök is, sőt átmehet statusepilepticusba, amikor anélkül követik a rohamok egymást, hogy közben abeteg magához térne, feltisztulna.

A legtöbb Lennox-Gestaut szindrómás gyermekben valamilyenmértékben károsodnak az intellektuális funkciók vagy azinformációfeldolgozás, emellett elmaradnak a fejlődésben ésviselkedészavarokat is mutatnak.

Az Onfi hatásosságát két multicentrikus vizsgálatban igazolták, amelyekben 2 éven felüli pácienseknek kiegészítő kezelésként adták a gyógyszert. A vizsgálatok fő kérdése az volt, hogy csökken-e az Onfi hatására arohamok gyakorisága, és mindkét tanulmányban igenlő volt a válasz.

Számos, viszonylag gyakori mellékhatása is volt azonban a szernek a placebóhoz képest: álmosság, szedáció, láz, nyáladzás, székrekedés, köhögés, a vizeletelvezetőrendszer fertőzése, álmatlanság, agresszió, fáradtság, felső légútiinfekció, irritabilitás, hányás, nyelészavar (diszfágia), koordinációszavar (ataxia). Akárcsak az egyéb antiepileptikumok, az Onfi is növelte a betegek egy kis részében az öngyilkossági gondolatok kockázatát.

Mivel az Onfi hatására a gondolkodás és a mozgás lelassulhat, fontos, hogy szedése közben a betegek ne vezessenek autót és semmi olyat netegyenek, ami ilyen állapotban veszélyes lehet számukra.